XPORT-MF-044 (KARYOPHARM)

Description

Il s’agit d’une étude de phase 2, à 2 bras, séquentielle, multicentrique, en ouvert, visant à évaluer l’efficacité du sélinexor chez des patients atteints de MF et de thrombocytopénie modérée naïfs de JAKi.

-bras 1 : sélinexor 60 mg 1x/sem

-bras 2 (une fois le bras 1 terminé) :sélinexor 40 mg 1x/sem

Principaux critères d’inclusion

• Volume de la rate ≥450 cm3 par IRM ou CT-scan
• DIPSS intermédiaire-1 avec symptôme ou intermédiaire-2 ou haut risque
• Plaquettes entre 50 et 99 giga/L
• Neutrophiles ≥ 1 giga/L
• Symptômes actifs de MF
• Au moins 2 symptômes score ≥ 3 ou score total ≥ 10

Principaux critères d’exclusion

• traitement antérieur par inhibiteur de JAK pour la MF
• >10% de blastes dans le sang ou la moelle
• washout IFN 4 jours, IFN pegylé 1mois, HYDREA 2 semaines