MK3543-007 (MSD)

Description

Il s’agit d’un essai de phase 3 interventionnelle, randomisée 1:1 (bomedemstat / hydroxyurée) en double aveugle, controlée par un comparateur.

La randomisation est stratifiée sur le statut mutationnel et le score de fatigue de base MFSAF v4.0.

Il n’existe pas de cross-over durant toute la participation de l’étude. La levée d’aveugle se fera à la semaine 52.

Objectif principal

Comparer le bomédemstat à l’hydroxyurée en ce qui concerne la réponse clinicohématologique durable.

Principaux critères d’inclusion

• Confirmation du diagnostic TE avec BOM ( au screening n’est pas nécessaire si une biopsie a été effectuée dans les 3 mois) Score de fibrose de la moelle osseuse de grade 0 ou de grade 1
• Pas de traitement cytoréducteur pour la TE
• Plaquettes >450 × 109/L
• Hémoglobine (ou hématocrite) 10 à 16 g/dL (et hématocrite <45%)
• ECOG <2 dans les 7 jours avant le début du traitement

Principaux critères d’exclusion

• Risque accru de saignement lors de la sélection – Antécédents de thrombocytopénie sévère ou de dysfonctionnement plaquettaire non liés à un trouble myéloprolifératif ou à son traitement – Trouble héréditaire connu de la coagulation (par exemple, dysfibrinogénémie, déficit en facteur IX, hémophilie, maladie de von Willebrand, déficit en fibrinogène ou autre déficit en facteur de coagulation) – Hémorragie active ou chronique dans les 8 semaines précédant la randomisation
• Pas de cancer malin pendant au moins 2 ans
• Participants infectés par le VIH ayant des antécédents de sarcome de Kaposi et/ou de maladie de Castleman multicentrique
• Intervention chirurgicale majeure ≤4 semaines (ou non rétabli des effets secondaires >4 semaines) avant la première dose du médicament à l’étude